罕見病患者迎來新希望。7月30日，國家醫(yī)保局公示了一批藥品名單，這些藥品通過了初步形式審查，有望被納入2021年國家醫(yī)保目錄。

名單內(nèi)包含32種罕見病藥物，不僅有一針幾十萬元的高值藥，也有價格相對較低的罕見病新藥，后者被納入新版醫(yī)保目錄的機會更大些，比如渤健近期剛國內(nèi)獲批上市的兩款治療多發(fā)性硬化的藥品——富馬酸二甲酯腸溶膠囊(特菲達)和氨吡啶緩釋片(復彼能)。這兩款產(chǎn)品可在臨床聯(lián)合用藥，富馬酸二甲酯側(cè)重減少患者復發(fā)，延緩疾病進展，氨吡啶主要用于改善患者的下肢運動功能障礙，短期改善步行能力。

病痛挑戰(zhàn)基金會脫髓鞘項目負責人楊啟慧告訴《華夏時報》記者，目前國內(nèi)多發(fā)性硬化發(fā)病率為多少，尚無確切研究與統(tǒng)計。但是，參考日本、臺灣等地的發(fā)病率來估算，中國大陸的患者人數(shù)應該有3-5萬。“我們患者組織能聯(lián)系到其中大概十分之一，約有3000-5000人。”

據(jù)本報記者了解，這些患者現(xiàn)已可以在醫(yī)療機構(gòu)開到富馬酸二甲酯，還可以參與買一贈一的患者援助方案。一盒56粒的富馬酸二甲酯腸溶膠囊(240 mg)，定價約在11000元左右，略低于現(xiàn)有國內(nèi)上市藥物。而另一款產(chǎn)品氨吡啶，預計在年內(nèi)可開出處方。

國內(nèi)上市6款藥物，多款醫(yī)保可覆蓋

“曾經(jīng)我認為沒什么能夠阻止我。而現(xiàn)在，我害怕有一天甚至連最基本的行走能力也會喪失。”這是一名多發(fā)性硬化患者的心聲。

多發(fā)性硬化是一種免疫介導性疾病，主要特點為中樞神經(jīng)系統(tǒng)炎性脫髓鞘病變，多發(fā)于20-40歲的中青年，女性的患病率約是男性的2倍，因此這種疾病又稱為“美女病”。早期癥狀包括視力模糊、視野的缺損、肢體的無力麻木，或者持續(xù)性的疲勞、共濟失調(diào)等。

步行能力障礙是該疾病的一個關(guān)鍵不良特征。而如果不及時治療，患者會出現(xiàn)多次復發(fā)，殘疾不斷進展，預期壽命比健康人群平均縮短7-14年。《2020中國多發(fā)性硬化患者綜合社會調(diào)查報告》顯示，超過43%的患者生活不能完全自理，需要他人照顧，高達88.5%的人因患有多發(fā)性硬化而失業(yè)、失學。

幸運的是，相比其他罕見病，多發(fā)性硬化的治療藥物較為豐富，且大部分已納入國家醫(yī)保目錄。

據(jù)楊啟慧介紹，多發(fā)性硬化尚沒有特效藥物可以治愈，現(xiàn)有藥物主要用于減輕復發(fā)的頻率和嚴重程度，需要長期服藥。除了渤健近期上市的兩款藥物外，國內(nèi)還有分屬諾華(芬戈莫德、西尼莫德)、賽諾菲(特立氟胺)、拜耳(重組人干擾素β-1b)的四款藥物可供選擇。

國家醫(yī)保已對大部分多發(fā)性硬化藥物敞開大門。諾華的兩款藥物2020年已納入國家醫(yī)保，賽諾菲的特立氟胺2019年被納入國家醫(yī)保，今年需要續(xù)約，與渤健兩款新藥同場競爭。而拜耳的藥物則在2019年國家醫(yī)保續(xù)約失敗，現(xiàn)在只能自費購買。

“這幾款藥物的國內(nèi)定價都差不多，年藥費在10萬元左右。目前，各地醫(yī)保報銷程度不一，比如北京報銷后患者僅需自費不到2萬元，也有地區(qū)報銷比例比較低，患者支出就要多一些。”楊啟慧說。

快速上市受惠于政策紅利

聚焦渤健近期國內(nèi)獲批上市的兩款藥物，富馬酸二甲酯于2013年在美國上市，至今已在69個國家和地區(qū)獲得批準，超過50萬患者接受治療。

中山大學附屬第三醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任醫(yī)師胡學強教授對本報記者表示，臨床試驗結(jié)果和超過十年的真實世界證據(jù)充分證明了，富馬酸二甲酯可幫助患者明顯減緩疾病進程的發(fā)展，減少致殘病變的發(fā)生，越早使用對患者越有益。

氨吡啶緩釋片則更適合聯(lián)合用藥，其余已上市藥物側(cè)重減少患者復發(fā)，延緩疾病進展，氨吡啶主要用于改善患者的下肢運動功能障礙，短期改善步行能力，屬國內(nèi)首款。

多款罕見病藥物陸續(xù)國內(nèi)上市，要得益于國內(nèi)近些年的政策紅利。2018年，國家相關(guān)部委聯(lián)合制定并發(fā)布了《第一批罕見病目錄》，收錄了121種疾病。這意味著，中國的罕見病自此被正名，千萬患者站到了陽光之下。

此后，多方力量參與到罕見病診療、藥物、就業(yè)等問題的解決之中，最突出的一個表現(xiàn)，就是越來越多在美上市的藥物進入中國。

2018年，國家藥監(jiān)局會同國家衛(wèi)健委組織起草了《臨床急需境外新藥審評審批工作程序》及申報資料要求。文件規(guī)定，對罕見病治療藥品，藥審中心在受理后3個月內(nèi)完成技術(shù)審評;對其他境外新藥，藥審中心在受理后6個月內(nèi)完成技術(shù)審評。國家藥品監(jiān)督管理局在接到藥審中心報送的審核材料后10個工作日作出審批決定。

渤健亞太區(qū)總裁溫浩基表示：“我們很感謝國家藥監(jiān)局通過優(yōu)先審評審批程序，讓富馬酸二甲酯腸溶膠囊和氨吡啶緩釋片兩個創(chuàng)新成果能快速進入中國。”

中泰證券研報顯示，早在2018 年，全球多發(fā)性硬化用藥市場已達到約230億美元，市場空間大，其中，渤健約占據(jù)全球多發(fā)性硬化用藥市場40%份額(年銷售約90億美元)。目前全球上市約20款相關(guān)藥物，渤健占比較大。近期，渤健還購買了國內(nèi)創(chuàng)新藥企諾誠健華研發(fā)的奧布替尼多發(fā)性硬化適應癥的全球獨家權(quán)利，交易總價約9.4億美元，加上百分之十幾的銷售分成。記者 崔笑天 北京報道

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